© Mitochondrial Biology Unit, University of Cambridge

Gentherapie

Ansatz zur erfolgreichen Behandlung der Mitochondrienerkrankung

Mitochondriale Erkrankungen zählen heute zu den zweithäufigsten diagnostizierten genetischen Erkrankungen weltweit, und leider gibt es immer noch keine bewährten Behandlungsstrategien. Wissenschaftler des Max-Planck-Instituts für Biologie des Alterns in Köln haben nun in einer Kooperationsarbeit einen Gentherapieansatz an Mäusen angewandt, der zu einer erfolgreichen Behandlung der Mitochondrienerkrankung in diesen Tieren führte. Damit wurde der Weg für zukünftige therapeutische Strategien am Menschen geebnet.

{…} Mitochondrien spielen {…} eine zentrale Rolle in unserem Stoffwechsel und unserer Energieproduktion. Folglich verursacht eine mitochondriale Fehlfunktion eine bemerkenswert vielfältige Gruppe von Stoffwechselerkrankungen mit einem breiten Spektrum von Symptomen, die zu schweren Behinderung führen. {…} Ein bemerkenswertes Merkmal der Mitochondrien ist, dass sie ihre eigene DNA enthalten. {…}

Wissenschaftler der Universität Cambridge, UK und der Universität in Miami, USA, schafften es einen Ansatz zum spezifischen Abbau mutierter mtDNA-Moleküle in Zellkulturen zu entwickeln. {…} Aber würde die Methode auch in komplexen Organismen wie Mäusen und Menschen {…} funktionieren und dort tatsächlich Mitochondrien behandeln?

James Stewart, Gruppenleiter am Max-Planck-Institut für Biologie des Alterns, und seine Kollegen in Köln konzipierten ein Mausmodell der Mitochondrienerkrankung, das eine spezifische krankheitsverursachende Mutation in der mtDNA enthält, die im Menschen zu Störungen im Herz- und Muskelgewebe führt. Sie behandelten die Tiere mit einem abgewandelten Virus, das nur das Herz oder die Muskeln infizierte. Das Virus lieferte die molekulare Schere, um die mutierte mtDNA im Zielgewebe zu schneiden. Und tatsächlich, der Ansatz funktionierte! Der Gehalt an mutierter mtDNA wurde reduziert und die Krankheitssymptome gelindert. {…}

Vollständige Meldung des Max-Planck-Instituts für Biologie des Alterns